近日，我校視神經科學與幹細胞工程研究院、永利姚凱教授團隊應邀在Cell Press旗下的國際頂級期刊Trends in Molecular Medicine，發表綜述論文“CRISPR-based genome editing in disease treatment”。文章總結了當前CRISPR基因編輯技術的主要形式、體内外遞送方式以及治療各類遺傳疾病的潛在應用。博士生覃歡和許維輝為共同第一作者，姚凱為通訊作者，6774澳门永利為論文唯一單位。
目前，基于CRISPR基因編輯的技術主要包括Cas核酸酶、堿基編輯器和先導編輯器，它們在現代生物醫學研究中已展現了廣泛的應用前景。本文指出了其優勢，包括一次性修正基因突變，可在任意細胞中基因組的任意位點進行任意形式的遺傳修飾，可通過基因組級别的CRISPR文庫研究基因功能等。同時，這項技術也面臨着諸多挑戰，如亟需開發高效安全的遞送策略、降低脫靶效應、長期安全性的評估等。
文章總結了該技術在基礎研究與臨床實驗、治療如鐮狀細胞貧血症（Sickle cell disease，SCD）、重度綜合免疫缺陷症（Severe combined immunodeficiency，SCID）、脊髓性肌萎縮症（Spinal muscular atrophy，SMA）、杜氏肌營養不良（Duchenne muscular dystrophy，DMD）、遺傳性視網膜疾病（Inherited retina disease，IRD）、遺傳性聽覺疾病（Hearing loss，HL）、心血管疾病（cardiovascular disease，CVD）、家族性高膽固醇血症（Familial hypercholesterolemia，FH）等疾病動物模型的具體應用。
Trends系列是Cell出版社旗下著名的綜述型期刊，覆蓋了包括生命科學、化學和醫學等領域的最新進展，在科學界享有極高的聲譽與影響力，旨在為科學家提供具有權威性的科研趨勢，深入洞察與綜合解讀，多為約稿，我國學者在Trends in Molecular Medicine的年發文量不足4篇。該項工作得到了國家自然科學基金和湖北省自然科學基金的資助。（生科院）
論文鍊接：
“CRISPR-based genome editing in disease treatment”. Trends Mol Med. 2023; doi: 10.1016/j.molmed.2023.05.003.
https://www.cell.com/trends/molecular-medicine/fulltext/S1471-4914(23)00093-X
